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作用機序に基づいた補体阻害薬の使い分け】

標準的な治療:現在はC5阻害薬による治療が中心です。従来のものより投与間隔を大幅に空けられる製剤への移行が進んでおり、患者さんのQOL向上が図られています。

C5を阻害し、血管内溶血を抑制する薬剤群は下記の通りです。

(1) エクリズマブ(ソリリス)

  • 静注
  • 2週毎投与

(2) ラブリズマブ(ユルトミリス)

  • 静注
  • 8週毎投与(維持期)

(3) クロバリマブ(ピアスカイ)

  • 皮下注
  • 4週毎投与

治療開始時期:抗補体療法を開始する明確な統一基準は確立されていませんが、一般には重症例で適応となるとされています。具体的には、溶血のために定期的な輸血が必要な患者さん、血栓症の既往またはリスクがある患者さん、腎機能障害を伴う患者さんなどが対象とされています。一方、中等症には、血清LDHが正常上限の約3〜5倍程度まで上昇する溶血がみられる場合や、年に1〜2回程度の溶血発作を起こす場合、溶血による腎障害や、平滑筋障害に関連した胸腹部痛・嚥下困難などの症状を伴う場合が含まれます。

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<参考資料>
厚生労働科学研究費補助金難治性疾患政策研究事業 発作性夜間ヘモグロビン尿症診療の参照ガイド編集委員会. (2023). 発作性夜間ヘモグロビン尿症診療の参照ガイド(令和4年度改訂版).
https://zoketsushogaihan.umin.jp/file/2022/Paroxysmal_nocturnal_hemoglobinuria2022.pdf